国际精神病学杂志

期刊简介

  《国际精神病学杂志》(季刊)创刊于1974年,由教育部主管,中南大学主办,中南大学湘雅二医院承办。编辑部目前有4名专职工作人员,其中三位专职编辑均是教授,并有两位是博士生导师。

  《国际精神病学杂志》是由国家新闻出版总署正式批准的医学专业性综合学术期刊。国内外公开发行,已被《中国知网》、《中文科技期刊数据库》、《中国核心期刊(遴选)数据库》、《中国学术期刊(光盘版)数据库》、《中国学术期刊综合评价数据库统计源期刊》等收录。本刊以广大临床医务工作者为读者对象,报道医疗领域内领先的科研成果和临床诊疗经验,帮助广大临床医师提高学术水平,解决在临床中遇到的具体问题。办刊宗旨:充分利用广泛的专家资源,技术资源和人力资源,科学化组织和出版医药卫生知识和相关信息,为医药卫生行业和医药卫生工作者提供交流与探索的园地,成为具有现实性和实用性的知识平台。主要刊登医学教育、科研、临床的中医、临床医学、中西医结合、公共医学、民族医药、护理、检验、医技、药学、管理等与医学相关的学术论文。


默沙东Welireg获欧盟批准

时间:2025-07-04 09:43:35

在医药创新的浪潮中,默沙东再次成为焦点。2025年2月19日,欧盟委员会正式批准其HIF-2α抑制剂Welireg(通用名:belzutifan)上市,用于治疗VHL病相关肿瘤及晚期透明细胞肾细胞癌(RCC)。这一决定基于LITESPARK系列临床试验的积极结果,该疗法通过抑制缺氧诱导因子(HIF-2α)——一种在肿瘤微环境中调控血管生成和癌细胞生长的关键蛋白,实现了对疾病进展的有效控制。这一批准标志着默沙东在肿瘤靶向治疗领域的又一里程碑,尤其对于罕见病与难治性癌症患者而言,Welireg的上市如同“为黑暗中的患者点亮了一盏灯”。

从实验室到临床:Welireg的突破性机制

Welireg的作用机制堪称“精准狙击”。VHL病是一种罕见的遗传性疾病,患者因VHL基因突变导致HIF-2α蛋白异常积累,进而引发多器官肿瘤。传统疗法往往“治标不治本”,而Welireg直接靶向HIF-2α通路,通过阻断其与ARNT蛋白的结合,抑制下游促癌基因的表达。用通俗的话说,它像一把“分子剪刀”,剪断了肿瘤生长依赖的信号链。在LITESPARK-004试验中,Welireg使VHL相关肾细胞癌患者的客观缓解率(ORR)达到49%,且中位缓解持续时间超过20个月——这一数据相当于为近半数患者按下疾病进展的“暂停键”。

欧盟市场的战略意义

欧盟对Welireg的批准并非孤立事件。默沙东近年来在欧盟的布局可谓“多点开花”:从Keytruda联合化疗一线治疗食管癌,到与Inlyta联用对抗肾细胞癌,再到此次Welireg的获批,形成了从免疫治疗到靶向疗法的立体防线。值得注意的是,Welireg的适应症覆盖了IMDC全部风险分层的肾癌患者,这意味着无论疾病凶险程度如何,医生手中都多了一张“王牌”。分析师预测,凭借先发优势与明确的临床需求,Welireg有望在2025年内成为年销售额突破10亿欧元的“重磅炸弹”。

FDA优先审评的“双线叙事”

几乎与欧盟批准同步,默沙东另一款疗法Winrevair(sotatercept)获得FDA优先审评资格,用于肺动脉高压(PAH)治疗。这款“first-in-class”药物被誉为“血管重塑的颠覆者”——现有PAH疗法仅能扩张血管,而Winrevair直接干预炎症、增殖和纤维化三大致病环节,如同“不仅疏通河道,还加固堤坝”。HYPERION三期研究的中期数据显示,其显著降低患者肺血管阻力,促使独立数据监测委员会建议提前终止试验。这种“疗效显著到无需继续对照组试验”的情况,在医学界堪称罕见。

小分子药物的大时代

Welireg与Winrevair的共同点在于它们都是小分子药物——这类疗法通常口服给药、生产成本低、患者依从性高。但与传统的“小打小闹”不同,现代小分子药物正从“配角”跃升为“主角”。以Welireg为例,其分子量虽小,却能精准识别HIF-2α蛋白表面的“口袋状”结构,这种“锁钥匹配”的设计理念,使得它在抑制靶点的同时,几乎不干扰其他生理功能。行业媒体Evaluate将Winrevair列为2024年最值得关注的疗法之一,而默沙东的管线策略也印证了“小分子,大未来”的趋势。

未满足需求与商业潜力

VHL病全球患者约2万人,看似“小众”,但Welireg在晚期肾癌的扩展适应症使其市场空间倍增。透明细胞RCC占肾癌病例的75%,每年新增患者超10万——相当于每4分钟就有一人确诊。同样,PAH虽属罕见病,但现有疗法年均费用高达10万美元,Winrevair若定价合理,可能迅速渗透市场。默沙东首席执行官近期透露,公司正推进Welireg在亚洲的上市进程,而Winrevair的全球注册研究已覆盖30个国家,这种“从实验室到全球”的布局,彰显了跨国药企的“双轮驱动”:科学价值与商业回报。

展望:改写治疗范式的可能性

当被问及这些突破的意义时,一位参与LITESPARK试验的欧洲肿瘤学家比喻道:“Welireg不是简单地在治疗地图上添加一个选项,而是重新绘制了地图本身。”随着精准医学的发展,默沙东的管线正在证明:小分子药物不仅能填补治疗空白,更能开创“治本”的新时代。从欧盟批准到FDA优先审评,2025年的这个夏天,或许将被载入医药史册——不是作为终点,而是下一场革命的起点。